Visst gör det ont när system brister: 600 dagar utan Kaftrio

13 april 2022

Andreas Jarblad

Det har snart gått tre månader sedan Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket för andra gången beslutade att Kaftrio i kombination med Kalydeco inte ska ingå i högkostnadsskyddet i Sverige. Svenska patienter med cystisk fibros fortsätter därmed att tillhöra den sista procenten i världen som står utan effektiv behandling mot denna livshotande sjukdom, 600 dagar efter att EU-kommissionen beslutade om marknadsgodkännande för läkemedlet i Europa. Hur hamnade vi här? Och vad behöver hända nu för att inte ännu en generation CF-patienter i Sverige ska dö i förtid? Andreas Jarblad, samhällspolitiskt ansvarig vid RfCF, analyserar Kaftrio-situationen i Sverige och vägen framåt.

I resten av världen är berättelsen om Kaftrio en framgångssaga. Det är berättelsen om människor som lidit hela sitt liv av en svår genetisk sjukdom men plötsligt får uppleva hur det är att må bra. Det är berättelsen om barn och vuxna som varit nära döden men plötsligt fått en ny chans i livet. Och det är berättelsen om myndigheter som samarbetat och gjort allt som står i deras makt för att ett banbrytande läkemedel ska nå patienterna på rekordtid. Men i Sverige är berättelsen om Kaftrio en helt annan sorts saga. Här går olika myndigheter och beslutsfattare istället samman för att förhindra att läkemedlet når patienterna. Och här finns ett system som i kostnadseffektivitetens namn är berett att betala lika mycket för att så få patienter som möjligt ska få Kaftrio som det skulle kosta att ge alla patienter Kaftrio, bara för att försvara ett systemfel som får människor med cystisk fibros att fly Sverige för sina liv. Det är dessa patienter, och kanske allra mest de som inte har råd att lämna Sverige, som får betala för systemets brister. Det är dags att tänka nytt om Kaftrio. Det är dags att någon av de inblandande aktörerna låter ett system med så här stora brister att helt enkelt - brista.

Men låt oss börja från början. Vid cystisk fibros (CF) stavas det grundläggande problemet CFTR. Alla patienter med CF har en mutation i CF-genen, och den här mutationen leder till att en kloridkanal, som ska transportera ett membranprotein till cellytan, inte fungerar. Både kanalen och membranproteinet heter CFTR: cystisk fibros transmembran konduktansregulator. Det är denna lilla defekt som ger upphov till hela sjukdomsbilden: det leder till ett segt fastsittande slem i lungorna och andra organ där slemproducerande körtlar finns. Slemmet utgör en grogrund för bakterier som orsakar kroniska inflammationer i lungorna som därför förstörs långsamt, vilket leder till en alltmer besvärlig sjukdomsbild och en för tidig död. Medianöverlevnaden vid cystisk fibros i Europa är cirka 30 år. Det betyder i klarspråk att hälften av patienterna inte överlever 20-årsåldern. Och vi pratar då om patienter som fram till sin död själva ansvarat för en mer omfattande behandlingsbörda än de flesta utomstående kan föreställa sig, samtidigt som de levt med en mycket plågsam sjukdom.

Kaftrio är ett mycket effektivt CFTR-reglerande läkemedel mot cystisk fibros, som produceras av det amerikanska läkemedelsföretaget Vertex, och som har god effekt för 90 procent av patientpopulationen, nämligen de som har minst en delta F508-mutation i CF-genen. I de kliniska studierna på läkemedlet upptäckte man för några år sedan att man för första gången lyckats framställa en molekyl som får kloridnivåerna att normaliseras hos de flesta CF-patienter. Upptäckten byggde på mer än 30 års forskning och utsågs år 2019 av den ansedda vetenskapliga tidskriften Science till ett av de tio största vetenskapliga genombrotten i världen. Låt oss tala klarspråk igen: en normalisering av kloridnivåerna innebär att ett barn som får läkemedlet kan slippa CF-symtomen och leva ett långt och friskt liv. Det beror på att CF-patienter i princip föds med friska lungor. Alla människor, även friska, producerar nämligen CF-slem när de får en infektion i lungorna. Deras CFTR-kanal reglerar då ned CFTR-produktionen, och lungorna skyddas tillfälligt av ett lite tjockare slem. Efter en tid regleras CFTR-produktionen upp igen och det sega slemmet släpper och ersätts av samma lättflytande tunna slemhinna i luftvägarna som innan infektionen. Men för patienter med cystisk fibros är den här kanalen permanent nedreglerad och det tjocka slemmet släpper inte. Istället förblir det tämligen orörligt och på den vägen är sjukdomsprogressionen sedan igång. Förutom lungorna påverkas också bland annat bukspottkörteln, näsa och bihålor, sädesledare och mag-tarmkanalen av det tjocka slemmet. Att Kaftrio kan bryta den här processen är ett genombrott utan motstycke för behandlingen av CF. Klinisk erfarenhet visar att även de patienter som har en långt framskriden sjukdom får en kraftfull effekt av den här molekylen, när deras kropp plötsligt börjar producera normalt slem, och lungfunktionsökningar på uppemot 20 procentenheter efter ett par dagars behandling är inte ovanligt. I hela världen ser vi nu att lungtransplantationer av patienter med cystisk fibros nästan upphört. Kurvorna över antalet intravenösa behandlingar har plötsligt störtdykt. Och en hel patientpopulation som plågats av undernäring uppvisar plötsligt normala viktkurvor. Men inte i Sverige.

Var i världen har CF-patienterna tillgång till Kaftrio?

Den vanligaste CF-mutationen, delta F508, tros ha uppstått i norra Europa, i trakterna omkring norra Tyskland. Delta F508 är också den mutation som Kaftrio kan korrigera och av den anledningen har den population som kan behandlas med Kaftrio också ett europeiskt ursprung. Patienterna återfinns således huvudsakligen i Europa och Nordamerika. I de flesta länder har processen att införa läkemedlet hanterats skyndsamt, i flera fall med hänvisning till att det handlar om en extremt svår sjukdom som drabbar barn och, förstås, medicinens effektivitet. Godkännandeprocessen vid amerikanska FDA 2019 var den snabbaste beslutsprocessen i myndighetens historia. I rask takt har därefter nästan 99 procent av den totala delta F508-populationen i världen fått tillgång till detta banbrytande läkemedel.

Kaftrio i kombination med Kalydeco (eller Trikafta som medicinen också kallas) används idag vid behandling av CF i 34 olika länder: USA, Kanada, Australien, Israel, Tyskland, England, Skottland, Wales, Nordirland, Irland, Frankrike, Belgien, Italien, Spanien, Portugal, Nederländerna, Liechtenstein, Österrike, Luxemburg, Malta, Schweiz, Danmark, Norge, Finland, Island, Polen, Bulgarien, Rumänien, Slovenien, Slovakien, Kroatien, Grekland, Tjeckien och Ryssland. Detta motsvarar sammanlagt nära 99 procent av alla patienter med minst en delta F508-mutation i världen. Anledningen till att de fyra länderna som ingår i Storbritannien räknas var för sig i listan är för att de har separata förfaranden för subventionsgodkännande. Kroatien, Grekland och Tjeckien har s.k. named-patient licensförfarande, dvs. formellt inte full reimbursement, men behandlingen når här ändå de CF-patienter som har behov av Kaftrio. Grafik: Andreas Jarblad, Riksförbundet Cystisk Fibros.

Av de länder i Europa som har en jämförbar andel delta F508-patienter är det, förutom Sverige, bara Belgien som ännu inte subventionerar Kaftrio, men här pågår en process för att införliva läkemedlet i den statliga subventionen och enligt uppgifter som RfCF kunnat ta del av ser det lovande ut inför beslutet i mitten av sommaren. Inom kort kan alltså Sverige vara det enda landet med delta F508-patienter i världen som inte räddar livet på sina CF-patienter. Här pågår nämligen inte ens någon process för att godkänna läkemedlet längre. Hur hamnade vi här?

Varför inte i Sverige?

I Sverige har Vertex ansökt hos Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) om subvention av Kaftrio vid två tillfällen och fått avslag båda gångerna, med hänvisning till att TLV anser att priset är för högt. Det första avslaget kom den 25 mars 2021 och det andra kom den 27 januari 2022. Det officiella listpriset på Kaftrio är förvisso högt; omkring 2,5 miljoner kronor per patient per år. Men det är viktigt att komma ihåg att det pris som Sverige egentligen erbjudits av Vertex är väsentligt mycket lägre. Det görs genom ett sidoavtal med regionerna där Vertex återbetalar en viss procent av listpriset, alltså en rabatt. Exakt hur stor rabatt det handlar om har inte kunnat bekräftas på grund av att den här sortens avtal omfattas av sekretess. Vertex uppger dock att den rabatt man erbjudit Sverige är i samma storleksordning som man erbjudit andra länder där Kaftrio sedermera godkänts. Båda avslagen föregicks av långa sidoavtalsförhandlingar mellan Vertex, regionerna och TLV, så kallade trepartsöverläggningar.

Ett systemfel, eller flera?

RfCF har fått indikationer på att regionerna och Vertex, efter den sista förhandlingsomgång som föregick avslaget i januari, inte var långt ifrån att komma överens om prisnivån. Faktum är att Region Stockholm till och med budgeterat för Kaftrio i läkemedelsbudgeten för 2022; pengar som bara väntar på att användas till att rädda liv. Problemet är istället att TLV, som också sitter med i förhandlingarna, inte godkänner kostnadsnivån och utan TLVs godkännande skriver inte regionerna på något avtal med Vertex.

TLV har inte lagstöd för att särbehandla läkemedel för sällsynta sjukdomar i tillräcklig utsträckning

TLVs uppgift är att vara en hälsoekonomisk expertmyndighet som säkerställer att skattemedlen används på ett kostnadseffektivt sätt i läkemedelsförmånen. Lite förenklat kan man säga att TLV till sin hjälp har en beräkningsmodell som används för att bedöma antalet kvalitetsjusterade levnadsår (QALY) som ett läkemedel ger; ju fler extra levnadsår ett läkemedel väntas ge patienten, och ju bättre livskvalitet de åren förväntas ha, desto högre pris kan TLV acceptera. Upp till en viss gräns (praxis bestäms av TLVs nämnd), där kostnadsbilden ställs i relation till vilka kostnadsnivåer TLV godkänner för andra läkemedel med motsvarande QALY. Problemet är bara att det här sättet att beräkna kostnadseffektivitet inte är väl lämpat för särläkemedel (nya avancerade läkemedel avsedda för små patientgrupper med sällsynta sjukdomar). Att forska fram och utveckla ett sådant läkemedel kostar minst lika mycket som att utveckla ett läkemedel för betydligt vanligare sjukdomar, men på grund av att företagets intäkter behöver slås ut över färre patienter behöver priset per patient bli avsevärt högre om det ska vara lönsamt att satsa på dessa patientgrupper. Under normala marknadsförhållanden är de ekonomiska incitamenten i princip obefintliga att utveckla avancerade läkemedel för patienter med ovanliga diagnoser. I andra länder har man löst detta genom att inte använda QALY-beräkningsmodeller för särläkemedel.

En annan lösning som används är att staten skjuter till pengar till en särskild pott för särläkemedel. I Sverige saknas emellertid både en strategi för sällsynta sjukdomar och ett genomtänkt förhållningssätt för hur särläkemedel ska kunna godkännas. Ett annat sätt att uttrycka ovanstående förhållanden är att säga att betalningsviljan för särläkemedel är betydligt lägre i Sverige än i omvärlden. TLV har dessutom fått i uppdrag av regeringen att minska de svenska läkemedelskostnaderna med minst 200 miljoner kronor. Trots omfattande kritik från Riksrevisionen förra året har regeringen inte agerat för att ta hänsyn till att särläkemedel verkar under andra marknadsförhållanden. Liknande förslag på det här området framfördes också i Läkemedelsutredningen, som överlämnades till regeringen i januari 2019. Inte heller den har resulterat i att regeringen agerat. Detta har mött kritik i riksdagen, som med bred majoritet den 23 mars biföll en motion från Liberalerna och Kristdemokraterna om att genom ett tillkännagivande kräva att regeringen agerar skyndsamt för att “ta fram en särskild nationell strategi och en särskild finansiering för att säkerställa att patienter i hela landet får tillgång till läkemedel mot sällsynta sjukdomar och diagnoser”. I debatten fick situationen för patienter med cystisk fibros stort utrymme.

Kostnader för CFTR-modulatorer i Sverige skenar på grund av, inte trots, TLVs nej till Kaftrio

Att TLV inte har ett fungerande regelverk att luta sig mot för att behandla särläkemedel på ett annat sätt än andra läkemedel är således ett grundläggande systemfel som leder till att Sverige hittills misslyckats där 32 andra länder lyckats. Men systemfelet slutar inte här.

Regionernas sammanlagda kostnad för förskrivning av CFTR-modulatorer, alltså Kaftrio till vissa patienter som är så sjuka att de är nära döden, tillsammans med regionernas befintliga kostnader för Orkambi (föregångaren till Kaftrio som ingår i förmånen, och som kommer att ersättas av Kaftrio när ett avtal till slut kommer) och Kalydeco (skrivs ut till listpris till ett litet antal patienter med en mer ovanlig mutation) kan snart komma att överstiga vad kostnaderna hade blivit om TLV godkänt Kaftrio i januari. Detta har bekräftats både av Vertex och av TLV (hör ett inslag om frågan i Ekot här - inslaget börjar vid minut 17:50). Frågan måste ställas: vilka incitament tror TLV och regionerna att Vertex kommer att ha för att anstränga sig i kommande trepartssamtal, och möta TLVs krav på att få EUs lägsta pris på Kaftrio, i ett läge där införandet av Kaftrio i läkemedelsförmånen medför att Vertex kommer att tjäna mindre pengar i Sverige än man redan gör? Vad TLV och regionerna inte tycks ha insett är att för varje månad som går undergrävs deras utgångsläge i trepartssamtalen, samtigt som Vertex bästa alternativ till att förhandla en överenskommelse förbättras. Om jag jobbade på TLV skulle jag drömma mardrömmar om att Vertex ger upp, och inte lämnar in fler förmånsansökningar till TLV.

Hur har det kunnat bli så här? I grunden beror det helt enkelt på att cystisk fibros är en mycket svår och progressiv sjukdom. En stor del av patienterna blir i relativt ung ålder så sjuka att de riskerar att dö i lungsvikt eller andra komplikationer. För att förhindra dödsfall kan patienterna förskrivas Kaftrio trots att det inte är förmånsgodkänt. I Sverige ska det enligt riktlinjerna från NT-rådet (en expertgrupp som utfärdar rekommendationer till regionerna om när vissa läkemedel, som inte ingår i förmånen, trots allt ska användas av sjukvården) i första hand göras för att patienten ska överleva fram till en lungtransplantation. Således är den officiella hållningen i Sverige att lungtransplantation är förstahandsvalet när en patient är dödligt sjuk i cystisk fibros, och Kaftrio ska användas i andra hand, om patienten riskerar att inte klara sig fram till operationen. Men lungtransplantation är ett mycket avancerat ingrepp, och medianöverlevnaden efter en sådan är fem år. Dessutom har det kommit nya internationella riktlinjer inom transplantationskirurgin om att lungtransplantation inte ska göras för CF-patienter innan de fått möjlighet att prova Kaftrio-behandling för att undvika att behöva lungtransplanteras.

Sammantaget innebär ovanstående att Sverige, trots att viss glidning har skett i tillämpningen av NT-rådets rekommendation, har den mest restriktiva och cyniska hållningen i världen ifråga om de förutsättningar under vilka Kaftrio får förskrivas, samtidigt som vi också inom kort väntas ha de högsta CFTR-modulatorkostnaderna i genomsnitt i världen. Detta trots att endast en mycket liten del av CF-patienterna, de allra sjukaste, får den bästa behandlingen. Signalen till CF-patienterna är därmed att det enda sättet att få den bästa behandlingen är att se till att man tillhör de allra sjukaste. RfCFs kansli har fått ta emot en rad samtal från cystisk fibros-patienter som säger att de snart inte orkar kämpa mer, i synnerhet när de vet att de på vägen nedåt i lungfunktion kanske kommer att räddas av en Kaftrio-förskrivning och därefter må bättre än någonsin. Systemet tvingar med andra ord en patientgrupp, som under hela sitt liv burit en av de mest omfattande egna behandlingsbördorna av alla sjukdomar, in i ett mycket farligt vågspel med livet som insats.

Varför agerar inte regionerna?

Progressionsförloppet för patienter med långt framskriden cystisk fibros och kraftigt nedsatt lungfunktion är inte sällan svårförutsägbart, och när patienter plötsligt inte orkar med sin dagliga behandling, vilket leder till snabbt ökad sekretstagnation i lungorna i kombination med ökad inflammation, kan läget snabbt bli mycket allvarligt. Här vilar ansvaret tungt på regionernas axlar. Det är regionerna som ansvarar för sjukvårdens kvalitet, och ytterst för patienternas liv. Även om den nationella hälsoekonomiska expertmyndigheten saknar fungerande direktiv för att hantera det akuta behovet av Katrio, och även om NT-rådet med hänvisning till TLVs beslut anser att Kaftrio inte ska användas i Sverige, skulle man kunna tänka sig att regionerna nu skulle få nog och reagera. De skulle exempelvis kunna ta kontakt med Vertex för att skriva en egen sidoöverenskommelse för att få ett bättre pris på Kaftrio, i enlighet med det avtalserbjudande de redan fått från företaget, och därefter börja förskriva läkemedlet till alla patienter. Eller använda de budgetmedel de faktiskt avsatt för Kaftrio, i exempelvis Region Stockholm, för att köpa in Kaftrio som rekvisitionsläkemedel. RfCF har vid upprepade tillfällen uppmanat regionerna att agera precis så. Men alla regioner hänvisar då till samma logik: NT-rådet har beslutat att Kaftrio ska omfattas av den nationella processen för ordnat införande, där TLV prövar läkemedlets kostnadseffektivitet och NT-rådet utfärdar rekommendationer till regionerna om förutsättningarna för förskrivning fram till ett förmånsgodkännande. Alla regioner ska i denna nationella samverkansmodell följa samma rekommendationer för att säkerställa lika vårdkvalitet i hela landet.

Den uppmärksamme läsaren börjar här ana ett cirkelresonemang: regionerna hänvisar till NT-rådets rekommendation att inte förskriva Kaftrio. NT-rådet säger att deras rekommendation är baserad på att TLV inte anser att Kaftrio är kostnadseffektivt. TLV hänvisar till att den bristande kostnadseffektiviteten beror på att regionerna inte kommit överens med Vertex om en sidoöverenskommelse om rabatterat pris. Samtidigt som det är TLV som förhindrat regionerna från att skriva på avtalet. Samtidigt som det är regionernas egna representanter som sitter i NT-rådet och rekommenderar regionerna att inte förskriva läkemedlet. Och samtidigt som NT-rådets experter (som också representerar regionerna) sitter i TLVs nämnd och där beslutar att Kaftrio inte är kostnadseffektivt. I flera fall är det till och med samma individer som sitter på två eller tre av dessa stolar: i NT-rådet, i TLVs nämnd och på positioner i regionerna där de bestämmer över vilka läkemedel sjukhusen får köpa in.

Tanken med nationell samverkan är att åstadkomma en rättvis, jämlik och ändamålsenlig läkemedelsanvändning för alla patienter i hela landet och att våra gemensamma resurser för läkemedel används på bästa sätt. Trots denna goda föresats ser vi i fallet Kaftrio hur man istället åstadkommit det motsatta. I Sverige går alla instanser som ansvarar för Kaftriofrågan ihop och blockerar tillgången till läkemedel för patienter med en livshotande sjukdom. I Sverige slösar vi på våra gemensamma resurser för att åstadkomma världens sämsta CF-vård för samma pengar som vi hade kunnat få världens bästa CF-vård. Och i Sverige ställer vi CF-patienterna inför valet mellan att stanna i hemlandet och i 20- eller 30-årsåldern bli så sjuka att de balanserar på dödens rand för att därefter få den bästa behandlingen, efter att ha ådragit sig irreversibla lungskador som de sedan får lida av resten av sitt nu förkortade liv, eller lämna Sverige för ett friskt och långt liv. Antingen genom att sälja sina hem och köpa en generisk motsvarighet till Kaftrio i Argentina, eller flytta till något av de länder som subventionerar läkemedlet. Jag får bokstavligen varje dag samtal från patienter med cystisk fibros som förbereder något av dessa alternativ. De har gett upp hoppet om den modell som TLV, regionerna och NT-rådet så entusiastiskt förespråkar. De har helt enkelt inte tid att vänta längre, i ett land där ingen tar ansvar för deras överlevnad. De flyr för sitt liv.

Vad behöver hända nu?

Det är utmärkt att socialministern efter upprepade påtryckningar från RfCF och Sveriges CF-läkare kallat till sig TLV, regionerna och företrädare för läkemedelsbranschen för en dialog om hur särläkemedel snabbare ska kunna tillgängliggöras i Sverige. Regeringen behöver nämligen skyndsamt inleda arbetet med att ge TLV lagstöd för att bedöma kostnadsbilden för särläkemedel på ett annat sätt än de modeller man använder för läkemedel med betydligt bättre marknadsförhållanden. Om alla länder agerade som Sverige skulle vi fortfarande vara kvar i en tid då inga läkemedelsföretag investerade i att utveckla läkemedel för sällsynta sjukdomar. Jag tror inte att det är den tiden regeringen vill tillbaka till, men i så fall behöver socialministern visa att Sveriges ambition om att vara en ledande Life Science-nation inte bara är retorik, och att även de patienter som har störst behov av framstegen inom medicinsk forskning faktiskt nås av resultaten av den forskningen. Ytterst vore det rimligt att staten tog över subventionsanvaret för särläkemedel, på ett liknande sätt som man tidigare gjort för läkemedel mot exempelvis HIV, Hepatit C, hemofili och Gauchers sjukdom. RfCF stödjer också riksdagens tillkännagivande till regeringen om att ta fram en nationell strategi för sällsynta sjukdomar. Redan 2009 rekommenderade EU:s ministerråd medlemsländerna att anta strategier för sällsynta sjukdomar men trots det har Sverige fortfarande, till skillnad från de flesta andra länder i Unionen, inte antagit en sådan.

Förutom att inleda det arbete som krävs för att tillgängliggöra särläkemedel i Sverige framöver behöver regeringen dessutom inse att Kaftriofrågan är en krissituation som kräver handpåläggning omgående. Regeringen skulle exempelvis kunna tillskjuta extra resurser till regionerna i from av ett krispaket för att rädda landets CF-patienter fram tills ny lagstiftning kommer på plats. Regeringen skulle också kunna se över TLVs regleringsbrev. Förslagsvis skulle TLV kunna få i uppdrag att utveckla särskild modell för införande av sällsynta terapier där patientgrupperna är relativt små och där budgetpåverkan trots allt är relativt begränsad. Om regeringen önskar inspiration i form av ett utredningsunderlag kan man med fördel damma av den tre år gamla Läkemedelsutredningen, som föreslog att en särskild pott om 200 miljoner kronor tillskjuts för just läkemedel för sällsynta hälsotillstånd. Det förslaget har fått ett brett stöd bland remissinstanserna och bör vara möjligt att implementera tämligen raskt om viljan finns. Förutom att en sådan satsning skulle möjliggöra en högre betalningsvilja för särläkemedel i Sverige skulle det också utjämna geografiska snedfördelningar i kostnadsbörda mellan regioner.

Förutom att regeringen behöver agera, och nu knappast kan tvivla på att det finns stöd i riksdagen för långsiktiga reformer på särläkemedelsområdet, måste även andra aktörer ta ansvar i den akuta fasen av Kaftrio-krisen. Tyngst faller ansvaret just nu på TLV, regionerna och Vertex. Vertex måste för patienternas skull göra allt de kan för att erbjuda ett pris som TLV kan acceptera och en avtalskonstruktion som regionerna kan acceptera. Samtidigt bör regionerna och TLV ha i åtanke att Vertex, genom sitt compassionate use-program, är den aktör som än så länge tagit störst ansvar för CF-patienternas liv och hälsa i Sverige. Det duger alltså inte att efter 600 dagar enbart hänvisa till att det är företaget som försatt oss i den här situationen. Nu måste också TLV visa att man är relevanta, och vara beredda att tänka nytt och vara konstruktiva i sin dialog med företaget, något TLV knappast kan skryta med att de varit under den här processen. För när liv står på spel duger det inte att hänvisa till hur man brukar arbeta. Dessutom behöver TLV bli mycket tydligare i sin kommunikation med socialdepertementet så att socialministern får reda på vilka förutsättningar som behöver komma på plats för att vi aldrig ska hamna i den här situationen igen. Därutöver behöver också TLVs förmånsnämnd, som upprätthåller en praxis som innebär att Sveriges betalningsvilja för särläkemedel är bland de lägsta i världen, ta sig en rejäl funderare på om det inte är dags att se över de nivåerna när CF-patienter från hela Sverige tvingas fly sitt land eller sälja sina hem för att slippa kvävas till döds om några år.

Men det första som måste hända nu är att NT-rådet omedelbart utvidgar sin rekommendation till regionerna om när Kaftrio ska förskrivas, så att alla patienter som fått eller är på väg att få allvarliga lungskador får tillgång till en medicin som kommer att rädda deras liv. RfCF har vid flera tillfällen ställt precis detta krav på NT-rådet. Sveriges samtliga CF-specialistläkare, varav många själva sitter i NT-rådets nationella behandlingsråd för cystisk fibros, har också via Arbetsgruppen för cystisk fibros vid Svenska Läkaresällskapet i skarpa ordalag skrivit till NT-rådet med krav på just en sådan utvidgning av rekommendationen. Trots det, och trots att läkarna framhållit att det idag finns CF-patienter som riskerar att dö men ändå faller utanför NT-rådets snäva regler, har NT-rådet fortfarande inte agerat. Det är helt obegripligt att NT-rådet vågar spela ett så högt spel med patienternas liv. Och det är tyvärr inte helt uteslutet att vi innan Kaftrio förmånsgodkänns i Sverige kommer att få vara med om att patienter dör efter att ha fått nej från NT-rådet till att påbörja en Kaftrio-behandling; patienter som kanske kunnat få ett långt liv istället. Är NT-rådet verkligen beredda att ta ansvar för det?

Det är nu dags för regionerna att sluta försvara en nationell samverkansmodell med ett så kallat “ordnat införande” som vanligtvis tycks resultera i inget införande. I ljuset av att Sverige bevisligen inte har ett fungerade system för att bedöma och införa särläkemedel i läkemedelsförmånen måste någon ta ansvar för patienterna. Och det är regionerna som nu måste ta det ansvaret. Det går inte att fortsätta att hänvisa till TLV och NT-rådet hur länge som helst. I CF-år är 600 dagar en mycket, mycket lång tid. Antingen får man lov att överge en samverkansmodell som inte fungerar och kanske också helt sonika avveckla NT-rådet, eller också är det dags att regionerna börjar göra undantag ifråga om Kaftrio och helt enkelt köper in läkemedlet - med eller utan sidoavtal med Vertex. Regionernas främsta ansvar är nämligen patienternas liv och hälsa, och här måste nu beslutsfattare regionpolitiker säga ifrån och stå upp för de patienter som svikits av TLV och NT-rådet. Det gör måhända ont när system brister, men ett system som inte fungerar i praktiken får inte fortsätta försvaras till varje pris, bara för att det verkar bra i teorin. I synnerhet när patienterna tvingas betala med sitt liv för den teorin.