FDA godkänner Orkambi från ett års ålder
7 september 2022Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt en utökad indikation av CFTR-modulatorn Orkambi. Läkemedlet är nu godkänt från ett års ålder för alla cystisk fibros-patienter med två kopior av mutationen Delta F508 i USA.
Orkambi godkändes redan 2015 av FDA, men då från 12 års ålder. Ett år senare utökades indikationen till att även omfatta barn i åldrarna 6-11 år. År 2018 inkluderades även åldrarna 2-5 år i indikationen.
“Att behandla barn med cystisk fibros så tidigt i livet som möjligt är mycket viktigt eftersom tidigt insatt behandling har en chans att stoppa progressionen av denna förödande sjukdom”, kommenterar Carmen Bozic som är Executive Vice President för Global Medicines Development and Medical Affairs, samt Chief Medical Officer vid Vertex i ett pressmeddelande.
